Pada tanggal 7 Agustus, Pusat Evaluasi Obat (CDE) dari Administrasi Produk Medis Nasional (NMPA) mengumumkan bahwa injeksi PA3-17 telah diusulkan untuk dimasukkan dalam penetapan terapi terobosan, yang ditujukan untuk pengobatan pasien dewasa dengan leukemia/limfoma limfoblastik akut sel T kambuh/refrakter (r/r T-ALL/LBL).
Saat ini, masih banyak uji klinis teknologi antikanker baru di Tiongkok yang mencari pasien. Untuk konsultasi mengenai obat dan teknologi baru, Anda dapat menghubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nomor Telepon: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
E-mail:myimmnet@163.com
Pasien dengan leukemia/limfoma limfoblastik T kambuh/refrakter (r/r T-ALL/LBL) secara klinis ditandai dengan perkembangan penyakit yang cepat, prognosis yang buruk, dan kurangnya pilihan terapi. Saat ini, hanya Nailabine yang disetujui oleh FDA pada tahun 2005 untuk pengobatan pasien T-ALL/LBL yang tidak merespons setidaknya dua rejimen kemoterapi atau kambuh setelah pengobatan, dengan tingkat respons objektif (ORR) sebesar 31% dan remisi lengkap (CR) sebesar 23%. Oleh karena itu, ada kebutuhan mendesak untuk mengembangkan modalitas efektif lainnya. Terlepas dari ekspresinya pada sel T dan NK normal dan tidak adanya ekspresi pada sel jaringan lain, CD7 diekspresikan secara tinggi pada sel T-ALL/LBL. Oleh karena itu, CD7 dianggap sebagai target potensial untuk pengembangan terapi CAR-T untuk T-ALL/LBL. Namun, tantangannya adalah menghindari fratrisida yang disebabkan oleh ekspresi CD7 pada sel T. Para peneliti mengembangkan injeksi sel CAR-T berbasis antibodi nano CD7, yang dinamakan injeksi PA3-17, dengan memblokir ekspresi molekul CD7 pada permukaan sel T melalui penghambat ekspresi protein anti-CD7 (PEBL).
Data tindak lanjut jangka panjang dari uji klinis Fase I injeksi PA3-17 untuk pengobatan leukemia/limfoma limfoblastik akut sel T kambuh/refrakter (R/R T-ALL/LBL) dipresentasikan pada konferensi akademik internasional terkemuka EHA 2025.
Per tanggal 19 Februari 2025, total 13 pasien telah terdaftar (3 pasien dalam kelompok dosis 1, 2, 3, 4 pasien dalam kelompok RP2D), yang semuanya menerima infus tunggal injeksi PA3-17 dan menyelesaikan penilaian toksisitas pembatas dosis (DLT) selama 28 hari. RP2D ditetapkan pada 2×10⁶ CAR-T/kg berdasarkan farmakokinetik, keamanan, dan efikasi di luar dosis ini. Tidak terjadi DLT dan dosis maksimum yang dapat ditoleransi (MTD) tidak tercapai. Insiden sindrom pelepasan sitokin (CRS) adalah 84,6% (G3: 23,1%, tidak ada G4), sedangkan sindrom neurotoksisitas terkait sel efektor imun (ICANS) terbatas pada G1-2 (15,4%). Data efikasi menunjukkan bahwa tingkat respons objektif (ORR) terbaik adalah 84,6% (11/13) dan 76,9% (10/13) mencapai remisi lengkap/remisi lengkap dengan pemulihan jumlah sel yang tidak lengkap (CR/CRi). Yang luar biasa, 69,2% (9/13, 8 pasien CR) mempertahankan respons pada 3 bulan, dengan 50,0% (4/8) mempertahankan CR >15 bulan pasca-infusi tanpa transplantasi sel punca (SCT) selanjutnya, dan dua di antaranya masih memiliki sel CAR-T yang terdeteksi pada 21 bulan. Perlu dicatat, seorang pasien yang telah menjalani pengobatan berat sebelumnya [Transplantasi Sel Punca Hematopoietik (HSCT) sebelumnya, penyakit besar >7cm] mencapai CR pada hari ke-28 dan HSCT kedua pada 6 bulan.
Injeksi PA3-17 menunjukkan tolerabilitas yang baik, aktivitas klinis yang mendalam dan berkelanjutan pada pasien T-ALL/LBL r/r yang telah menjalani pengobatan intensif sebelumnya, dengan 50% pasien CR tetap bertahan hidup dan/atau bebas progresif pada 1 tahun.
Saat ini, masih banyak uji klinis teknologi antikanker baru di Tiongkok yang mencari pasien. Untuk konsultasi mengenai obat dan teknologi baru, Anda dapat menghubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nomor Telepon: 4008803716
ID WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Waktu posting: 13 Agustus 2025