Pada tanggal 30 Juli, Badan Pengawas Obat dan Makanan Nasional (NMPA) secara resmi menyetujui pemasaran HICARA untuk pengobatan pasien dewasa dengan limfoma sel B besar kambuh atau refrakter (r/r LBCL) yang telah menerima dua atau lebih lini terapi sistemik. Ini termasuk limfoma sel B besar difus, tidak ditentukan secara spesifik (DLBCL, NOS); limfoma sel B besar difus yang bertransformasi dari limfoma folikuler; limfoma sel B tingkat tinggi dengan penataan ulang MYC dan BCL2; dan limfoma sel B tingkat tinggi, tidak ditentukan secara spesifik (HGBL, NOS).
Ini menandai produk CAR-T CD19 pertama yang sepenuhnya dikembangkan di dalam negeri Tiongkok yang secara khusus menargetkan limfoma sel B besar yang kambuh atau refrakter (r/r LBCL). Penelitian, pengembangan, dan produksi HICARA sepenuhnya bergantung pada desain molekul milik Hrain Biotechnology, sistem mutu proses yang didirikan secara independen, dan platform produksi skala besar yang tertutup. Pencapaian ini mewujudkan domestikasi penuh pengembangan dan produksi sel CAR-T, mematahkan monopoli teknologi asing. Yang penting, HICARA adalah produk CAR-T pertama yang disetujui di dalam negeri yang mengadopsi proses vektor virus lini sel stabil.
Menurut hasil uji klinis Fase II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) yang dipresentasikan selama Pertemuan Tahunan American Association for Cancer Research (AACR) 2024, HICARA menunjukkan respons yang efektif pada pasien dengan limfoma non-Hodgkin yang kambuh/refrakter.
Hasil: Hingga 16 Mei 2023, 81 pasien NHL R/R dengan ECOG 0-1 pada awal penelitian menerima infus HR001 dari fasilitas produksi Jinshan [51,9% laki-laki; usia rata-rata 53,4 tahun (rentang 23~74); 3,7% CD19 negatif; 91,4% limfoma sel B besar difus; 79,0% III-IV menurut klasifikasi Ann Arbor atau Lugano] dengan masa tindak lanjut rata-rata 160 hari (rentang 7 hingga 454). Waktu rata-rata untuk respons terbaik adalah 30 hari (rentang 28-358). Tingkat respons objektif (ORR) 3 bulan, 6 bulan, dan terbaik masing-masing adalah 53,1% (95% CI: 41,7-64,3), 45,7% (95% CI: 34,6-57,1), dan 74,1% (95% CI: 63,1-83,2). Tingkat respons lengkap (CRR) 3 bulan, 6 bulan, dan terbaik masing-masing adalah 32,1% (95% CI: 22,2-43,4), 29,6% (95% CI: 20,0-40,8), dan 49,4% (95% CI: 38,1-60,7). Median durasi respons (DOR) dan kelangsungan hidup bebas progresif (PFS) masing-masing adalah 339 hari (95% CI: 149-NE) dan 176 hari (95% CI: 91-NE). Angka kelangsungan hidup keseluruhan (OS) belum tercapai. Kejadian buruk (AE) terkait pengobatan yang paling umum terjadi pada sistem hematologi. Sindrom pelepasan sitokin (CRS) terjadi pada 95,1% pasien, dengan CRS tingkat ≥3 diamati pada 3,7% pasien. Sindrom neurotoksisitas terkait sel efektor imun (ICANS) terjadi pada 8,6% pasien, tanpa adanya ICANS tingkat ≥3 yang dilaporkan. Angka kematian terkait pengobatan adalah 1,2%. Waktu median untuk ekspansi puncak sel T CAR adalah 240 jam (120~672) setelah infus, ekspansi maksimum median (Cmax) adalah 17413,9 salinan/μg DNA (124,9~136382,2), dan AUC median0-28 hariJumlahnya adalah 3201014,0 salinan/μg DNA (205082,8~18400016,2). Tes positif untuk antibodi anti-obat (ADA) tercatat pada 14,8% pasien, sedangkan tes antibodi penetral (Nab) positif pada 3,7% pasien. Di antara pasien yang positif Nab, respons lengkap dipertahankan hingga tindak lanjut.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Waktu posting: 31 Juli 2025