RD13-02 adalah produk sel CAR-T universal yang menargetkan CD7 yang berasal dari donor sehat, dan ditujukan untuk pengobatan leukemia/limfoma limfoblastik akut sel T (T-ALL/LBL) yang kambuh atau refrakter. Produk ini dimodifikasi secara genetik untuk menghindari fratrisida, penyakit graft-versus-host (GvHD), dan penolakan host-versus-graft (HvG) sambil meningkatkan aktivitas anti-tumor. RD13-02 dapat disiapkan dalam satu batch untuk banyak orang, sehingga mencapai kemampuan "siap pakai" bagi pasien yang membutuhkan terapi sel CAR-T.
Pada tanggal 7 November 2024, Bioheng Therapeutics mengumumkan bahwa mereka akan mempresentasikan data klinis Fase I terbaru dari produk sel CAR-T universalnya, RD13-02, yang menargetkan CD7 untuk pengobatan pasien T-ALL/LBL yang kambuh/refrakter (R/R), dalam presentasi lisan pada Pertemuan Tahunan American Society of Hematology (ASH) ke-66. Konferensi tersebut akan berlangsung dari tanggal 7-10 Desember 2024 di San Diego, AS.
Hasil: Hingga 1 Agustus 2024, total 18 pasien yang memenuhi syarat dengan T-ALL/LBL R/R telah terdaftar (13 ALL, 5 LBL), dengan usia median 33,5 tahun (rentang, 11 hingga 67). Median lini terapi sebelumnya adalah 2 (rentang, 1 hingga 5), dan 4 pasien telah menjalani transplantasi sel punca alogenik (allo-HSCT) sebelum pendaftaran. Proporsi median blast sumsum tulang adalah 71% (rentang: 6% hingga 90%) di antara 18 pasien, dengan 9 (6 ALL, 3 LBL) menunjukkan keterlibatan ekstramedular. Tidak ada kejadian toksisitas pembatas dosis (DLT) atau neurotoksisitas yang diamati pada semua tingkat dosis, dengan hanya satu kasus GvHD Grade 1 yang terjadi. Sindrom pelepasan sitokin (CRS) dapat dikelola dengan sebagian besar bersifat ringan (Grade 1, n=10; Grade 2, n=5; Grade 3, n=3). Infeksi semua tingkatan terjadi pada 13 (72%) pasien (≥Gr3 pada 2 [11%] pasien). Karena terjadinya CRS Gr3 pada masing-masing satu pasien dari tingkat DL2 dan DL3, para peneliti menetapkan DL1 sebagai dosis ekspansi dengan fokus utama pada keamanan dan efikasi. Selama ekspansi dosis, satu pasien meninggal karena sindrom lisis tumor pada Hari ke-20 setelah infus.
Pada penilaian awal 28 hari pasca-infusi, 14 dari 17 pasien yang dapat dievaluasi mencapai CR/CRi. Sementara pada bulan ke-2 pasca-infusi, dua pasien lagi mencapai CR/CRi, dengan tingkat CR/CRi sebesar 94% (16/17). Di antara pasien dengan CR/CRi, 100% mencapai status penyakit residual minimal (MRD) negatif berdasarkan analisis sitometri aliran. Median Cmax sel CAR-T dalam darah perifer adalah 1.863.601 salinan/μg DNA genomik (kisaran, 275.044 hingga 3.763.587) berdasarkan qPCR, dengan durasi terlama melebihi 90 hari.
Kesimpulan: RD13-02, produk CAR-T universal yang siap pakai, menunjukkan profil keamanan yang dapat dikelola dan peningkatan efikasi dalam mengobati T-ALL/LBL CD7 yang kambuh/refrakter. Yang penting, 100% pasien CR/CRi mencapai status MRD-negatif, menawarkan pilihan pengobatan yang lebih cepat bagi pasien.
Saat ini, terdapat banyak uji klinis CAR-T lainnya di Tiongkok, dan mereka sedang mencari pasien. Untuk konsultasi mengenai obat dan teknologi baru, Anda dapat menghubungi Departemen Internasional Rumah Sakit Onkologi Wilayah Selatan Beijing.
Nomor Telepon: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referensi
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Waktu posting: 03-Des-2024